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肌营养不良简报-2020年终版

2020-12-31 admin Comments 0

近几年,通过新的药理学和基因疗法给治疗这种疾病带来希望。治疗方法主要有:抗纤维化疗法,抗炎治疗,心功能,细胞疗法,显子跳过,基因校正,线粒体,蛋白质替代,停止密码子。

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srp-5051

2020-12-15 admin Comments 0

SRP-5051是一种由RNA靶向治疗的实验药物,由Sarepta Therapeutics开发,用于治疗容易发生外显子51跳跃的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者。

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地夫特价格相差88000美元惹争议?

2020-09-29 admin Comments 0

据《芝加哥论坛报》报道,该公司计划将这种药物的价格定在美国定价为每年89,000美元,比加拿大人每年为同种药物支付的价格高出88,000美元。但是,与其他涉及价格欺诈的案件一样,该公司继续捍卫价格,称保险公司将承担大部分价格。

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