腺相关病毒（AAV） 腺相关病毒（AAV）是引起疾病的小型非疾病病毒，可感染分裂和非分裂的人类细胞。AAV无法自行复制，并且是非致病性的。用于基因治疗的AAV不会将DNA插入基因组，但会将DNA传递至宿主细胞核。因此，AAV载体可用作治疗蛋白在人类中长期表达的有效传递载体。但是，由于其体积小，AAV无法用于递送全长肌营养不良蛋白基因或表达全长肌营养不良蛋白蛋白。目前，AAV被用于传递缩短的微型/微肌营养不良蛋白基因序列，这将导致DMD患者全身肌肉中的微型/微肌营养不良蛋白蛋白表达。
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