PF-06939926是一种基因治疗方法，该治疗方法的目标是将抗萎缩蛋白成功地引入到肌肉细胞中。由于抗萎缩蛋白的基因（DMD基因）太大，无法容纳在载体AAV9中，因此，开发了一种迷你基因，它可以产生抗萎缩蛋白。这种蛋白质类似润滑剂的功能，可以有效地防止肌肉细胞死亡。
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在一年的时间里，Sarepta Therapeutics的SRP-9001微型肌营养不良蛋白基因疗法继续在参与1/2期研究的 四个患有Duchenne肌营养不良症（DMD）的男孩中显示出阳性结果。 该疗法改善了男孩的运动能力，并降低了肌肉炎症的生物标志物水平。人们也普遍认为治疗是安全的并且耐受性良好。 研究结果发表在《JAMA Neurology》杂志上，该研究报告描述了“ 针对杜兴氏肌营养不良症儿童的rAAVrh74.MHCK7.micro-肌营养不良蛋白的全身递送评估：一项非随机对照试验 ” 。 “继去年我们分享了为期9个月的更新后，这些结果在JAMA Neurology中经过同行评审，进一步支持SRP-9001在改善DMD患者的速度和改善幅度方面具有临床意义的功能改善的潜力， Sarepta基因疗法高级副总裁Louise Rodino-Klapac博士在新闻稿中说。
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公司官员表示， 参加研究-101测试的四名患有Duchenne肌营养不良症（DMD）的男孩的新九个月数据显示， Sarepta Therapeutics的微肌营养不良蛋白基因治疗结果仍然显示出“非常令人鼓舞”的结果。
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根据1/2期临床试验的初步结果，微抗肌萎缩蛋白基因治疗强有力地诱导产生较短但功能性的肌营养不良蛋白，并减少杜氏肌营养不良症（DMD）患者的肌肉损伤。
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