关注罕见病!关注BMD、DMD!

咨询热线 023-8825-6629

PF-06939926基因疗法简报

2020-08-04 admin Comments 0

PF-06939926是一种基因治疗方法,该治疗方法的目标是将抗萎缩蛋白成功地引入到肌肉细胞中。由于抗萎缩蛋白的基因(DMD基因)太大,无法容纳在载体AAV9中,因此,开发了一种迷你基因,它可以产生抗萎缩蛋白。这种蛋白质类似润滑剂的功能,可以有效地防止肌肉细胞死亡。

阅读更多...

SRP-9001基因疗法简报

2020-08-02 admin Comments 0

SRP-9001是一种研究性的基因替代疗法,旨在向肌肉细胞中传递基因,以产生抗萎缩蛋白。治疗结果显示DMD患者的运动能力显著提高,CK值显著下降。

阅读更多...

Sarepta的DMD基因疗法在一年内显示出安全性和有效性

2020-06-18 admin Comments 0

在一年的时间里,Sarepta Therapeutics的SRP-9001微型肌营养不良蛋白基因疗法继续在参与1/2期研究的 四个患有Duchenne肌营养不良症(DMD)的男孩中显示出阳性结果。 该疗法改善了男孩的运动能力,并降低了肌肉炎症的生物标志物水平。人们也普遍认为治疗是安全的并且耐受性良好。 研究结果发表在《JAMA Neurology》杂志上,该研究报告描述了“ 针对杜兴氏肌营养不良症儿童的rAAVrh74.MHCK7.micro-肌营养不良蛋白的全身递送评估:一项非随机对照试验 ” 。 “继去年我们分享了为期9个月的更新后,这些结果在JAMA Neurology中经过同行评审,进一步支持SRP-9001在改善DMD患者的速度和改善幅度方面具有临床意义的功能改善的潜力, Sarepta基因疗法高级副总裁Louise Rodino-Klapac博士在新闻稿中说。

阅读更多...

美国FDA提前批准了Sarepta的DMD基因疗法

2019-12-31 admin Comments 0

美国食品和药物管理局周四批准了Sarepta Therapeutics Inc用于杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法的早期批准。

阅读更多...

Sarepta报告显示,在1/2期研究中,DMD基因治疗在9个月时显示出“非常令人鼓舞”的结果

2019-04-02 admin Comments 1759

公司官员表示, 参加研究-101测试的四名患有Duchenne肌营养不良症(DMD)的男孩的新九个月数据显示, Sarepta Therapeutics的微肌营养不良蛋白基因治疗结果仍然显示出“非常令人鼓舞”的结果。

阅读更多...
Top