SGT-001高剂量输注三个月后进行的骨骼肌活检显示，微肌营养不良蛋白阳性肌纤维的广泛分布约为正常水平的10％。肌酸激酶水平平均持续下降约50％。6MWT测试中低剂量患者在同一年改善了37米，高剂量患者改善了49.7米。
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治疗DMD的基因编辑技术CRISPR 有望在今年开始临床试验。迄今为止，Olson博士的团队使用CRISPR成功编辑了DMD患者细胞中的肌营养不良蛋白基因。
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美国食品药品监督管理局（FDA）已有条件地批准了Sarepta Therapeutics批准的Amondys 45 作为适用于外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的第一种治疗方法。
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遗传的原理是母亲是XX染色体，父亲是XY染色体，所生女孩有50%概率是携带者，50%是正常女孩，但由于女孩是双XX染色体，仍能读取正常X染色体而生成抗肌肉萎缩蛋白。而男孩是否发病取决于X染色体来源于父亲还是母亲，所以所生男孩有50%概率发病。
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根据一项第二阶段试验的结果，研究性基因疗法 SRP-9001安全地导致了患有杜兴氏肌营养不良（DMD）的男孩产生了功能形式的肌营养不良蛋白，并改善了他们的运动能力。
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近几年，通过新的药理学和基因疗法给治疗这种疾病带来希望。治疗方法主要有：抗纤维化疗法,抗炎治疗,心功能,细胞疗法,显子跳过,基因校正,线粒体,蛋白质替代,停止密码子。
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据《芝加哥论坛报》报道，该公司计划将这种药物的价格定在美国定价为每年89,000美元，比加拿大人每年为同种药物支付的价格高出88,000美元。但是，与其他涉及价格欺诈的案件一样，该公司继续捍卫价格，称保险公司将承担大部分价格。
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