首批BMD患者参加了EPM-01的1期试验。EPM-01是正在进行中的临床试验，它不是一种治疗方法, 但希望这种药物可以减缓BMD患者病情的进展.EPM-01的招募对象为16至59岁的患者，计划招募20人。
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PF-06939926是一种基因治疗方法，该治疗方法的目标是将抗萎缩蛋白成功地引入到肌肉细胞中。由于抗萎缩蛋白的基因（DMD基因）太大，无法容纳在载体AAV9中，因此，开发了一种迷你基因，它可以产生抗萎缩蛋白。这种蛋白质类似润滑剂的功能，可以有效地防止肌肉细胞死亡。
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在一年的时间里，Sarepta Therapeutics的SRP-9001微型肌营养不良蛋白基因疗法继续在参与1/2期研究的 四个患有Duchenne肌营养不良症（DMD）的男孩中显示出阳性结果。 该疗法改善了男孩的运动能力，并降低了肌肉炎症的生物标志物水平。人们也普遍认为治疗是安全的并且耐受性良好。 研究结果发表在《JAMA Neurology》杂志上，该研究报告描述了“ 针对杜兴氏肌营养不良症儿童的rAAVrh74.MHCK7.micro-肌营养不良蛋白的全身递送评估：一项非随机对照试验 ” 。 “继去年我们分享了为期9个月的更新后，这些结果在JAMA Neurology中经过同行评审，进一步支持SRP-9001在改善DMD患者的速度和改善幅度方面具有临床意义的功能改善的潜力， Sarepta基因疗法高级副总裁Louise Rodino-Klapac博士在新闻稿中说。
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美国食品药品监督管理局（FDA）已将Epirium Bio的EB 002（（+）- epicatechin）药物指定为孤儿药，以治疗Duchenne和Becker肌营养不良。
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