美国FDA提前批准了Sarepta的DMD基因疗法

1 month, 3 weeks ago admin 0 comments

美国食品和药物管理局周四批准了Sarepta Therapeutics Inc用于杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法的早期批准。

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Sarepta报告显示，在1/2期研究中，DMD基因治疗在9个月时显示出“非常令人鼓舞”的结果

10 months, 3 weeks ago admin 1759 comments

公司官员表示， 参加研究-101测试的四名患有Duchenne肌营养不良症（DMD）的男孩的新九个月数据显示， Sarepta Therapeutics的微肌营养不良蛋白基因治疗结果仍然显示出“非常令人鼓舞”的结果。

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美国食药局解除Sarepta的DMD基因疗法的1/2期临床控制

1 year, 5 months ago admin 1446 comments

该公司在一份新闻稿中宣布，美国食品和药物管理局已经取消了对1/2试验的临床控制，该试验评估了Sarepta Therapeutics的Duchenne肌营养不良症（DMD）的微肌营养不良蛋白 基因治疗候选 药物 。

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首批批罕见病目录公布，包含进行性肌营养不良

1 year, 6 months ago admin 1560 comments

 

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李克强就电影《我不是药神》引热议作批示

1 year, 7 months ago admin 1180 comments

《我不是药神》引热议 李克强作批示

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