BMD，DMD患者的预期寿命 肌营养不良症是指一组遗传性的肌肉萎缩性疾病。所有的肌营养不良症都会导致肌无力，但是在不同类型的肌营养不良症中，预期寿命可能会大不相同。虽然有些情况可能较轻且进展缓慢，但其他情况可能会导致严重的肌肉无力和残疾。一些患有肌营养不良症的人的预期寿命可能会降低，而另一些人的寿命却正常。
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据《芝加哥论坛报》报道，该公司计划将这种药物的价格定在美国定价为每年89,000美元，比加拿大人每年为同种药物支付的价格高出88,000美元。但是，与其他涉及价格欺诈的案件一样，该公司继续捍卫价格，称保险公司将承担大部分价格。
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首批BMD患者参加了EPM-01的1期试验。EPM-01是正在进行中的临床试验，它不是一种治疗方法, 但希望这种药物可以减缓BMD患者病情的进展.EPM-01的招募对象为16至59岁的患者，计划招募20人。
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PF-06939926是一种基因治疗方法，该治疗方法的目标是将抗萎缩蛋白成功地引入到肌肉细胞中。由于抗萎缩蛋白的基因（DMD基因）太大，无法容纳在载体AAV9中，因此，开发了一种迷你基因，它可以产生抗萎缩蛋白。这种蛋白质类似润滑剂的功能，可以有效地防止肌肉细胞死亡。
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