治愈罕见疾病Cure Rare Disease (CRD) 宣布，Cure Rare Disease 创始人兼首席执行官 Rich Horgan 的兄弟 Terry Horgan 于本周去世。Terry 正在参与一种新型 CRISPR 疗法的 CRD-TMH-001 临床试验。目前，没有关于他去世原因的进一步细节。
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美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Cure Rare Disease (CRD) 研究性基因编辑治疗 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的首次人体用药。马萨诸塞大学医学院将很快对一名患者进行名为 CRD-TMH-001 的治疗。
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来自 1b 期临床试验的一线数据显示，实验性口服疗法 EDG-5506 通常是安全的，并导致贝克尔肌营养不良症（ BMD ）男性肌肉损伤生物标志物水平的快速和显着降低。
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辉瑞报告一名DMD 基因治疗试验参与者死亡 一名患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的年轻人已经死亡，他正在参与辉瑞公司的 1B 期开放标签临床试验，评估其基因治疗候选药物 PF-06939926。
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美国辉瑞药厂公布，新研发新冠病毒口服药物的二、三期临床试验中期分析结果，发现成年患者在出现病征后3至5日内服药，重症住院或死亡机会率可以降低89%。
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美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予EDG-5506快速通道地位，EDG-5506是 Edgewise Therapeutics 的贝克尔肌营养不良症 (BMD)研究性口服疗法。
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Givinostat 2 期试验数据显示整个大腿肌肉和股四头肌的 MRI 与安慰剂的显着差异证实了 Givinostat 减缓了 BMD 患者肌肉退化。
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该公司在一份新闻稿中宣布，Sarepta Therapeutics的研究性基因疗法SRP-9001在1个阶段的临床试验中对11名患有Duchenne肌肉营养不良（DMD）的男孩进行的肌肉活检显示了生物学功效的早期迹象 。
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在IGNITE DMD临床试验中，又有两名参与者接受了药物治疗，到目前为止，接受Solid Biosciences的研究性基因治疗SGT-001的杜兴肌营养不良（DMD）患者总数达到了八名。
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SGT-001高剂量输注三个月后进行的骨骼肌活检显示，微肌营养不良蛋白阳性肌纤维的广泛分布约为正常水平的10％。肌酸激酶水平平均持续下降约50％。6MWT测试中低剂量患者在同一年改善了37米，高剂量患者改善了49.7米。
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