美国辉瑞药厂公布，新研发新冠病毒口服药物的二、三期临床试验中期分析结果，发现成年患者在出现病征后3至5日内服药，重症住院或死亡机会率可以降低89%。
阅读更多...
美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予EDG-5506快速通道地位，EDG-5506是 Edgewise Therapeutics 的贝克尔肌营养不良症 (BMD)研究性口服疗法。
阅读更多...
Givinostat 2 期试验数据显示整个大腿肌肉和股四头肌的 MRI 与安慰剂的显着差异证实了 Givinostat 减缓了 BMD 患者肌肉退化。
阅读更多...
该公司在一份新闻稿中宣布，Sarepta Therapeutics的研究性基因疗法SRP-9001在1个阶段的临床试验中对11名患有Duchenne肌肉营养不良（DMD）的男孩进行的肌肉活检显示了生物学功效的早期迹象 。
阅读更多...
在IGNITE DMD临床试验中，又有两名参与者接受了药物治疗，到目前为止，接受Solid Biosciences的研究性基因治疗SGT-001的杜兴肌营养不良（DMD）患者总数达到了八名。
阅读更多...
SGT-001高剂量输注三个月后进行的骨骼肌活检显示，微肌营养不良蛋白阳性肌纤维的广泛分布约为正常水平的10％。肌酸激酶水平平均持续下降约50％。6MWT测试中低剂量患者在同一年改善了37米，高剂量患者改善了49.7米。
阅读更多...
治疗DMD的基因编辑技术CRISPR 有望在今年开始临床试验。迄今为止，Olson博士的团队使用CRISPR成功编辑了DMD患者细胞中的肌营养不良蛋白基因。
阅读更多...
美国食品药品监督管理局（FDA）已有条件地批准了Sarepta Therapeutics批准的Amondys 45 作为适用于外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的第一种治疗方法。
阅读更多...
遗传的原理是母亲是XX染色体，父亲是XY染色体，所生女孩有50%概率是携带者，50%是正常女孩，但由于女孩是双XX染色体，仍能读取正常X染色体而生成抗肌肉萎缩蛋白。而男孩是否发病取决于X染色体来源于父亲还是母亲，所以所生男孩有50%概率发病。
阅读更多...
