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辉瑞新冠口服药将重症风险减少89%

2021-11-05 admin Comments 0

美国辉瑞药厂公布,新研发新冠病毒口服药物的二、三期临床试验中期分析结果,发现成年患者在出现病征后3至5日内服药,重症住院或死亡机会率可以降低89%。

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FDA 授予 Edgewise 用于 BMD 的 EDG-5506 的快速通道状态

2021-08-18 admin Comments 0

美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予EDG-5506快速通道地位,EDG-5506是 Edgewise Therapeutics 的贝克尔肌营养不良症 (BMD)研究性口服疗法。

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Talfarmaco公布Givinostat治疗贝克肌营养不良症患者的第2期试验数据

2021-06-26 admin Comments 0

Givinostat 2 期试验数据显示整个大腿肌肉和股四头肌的 MRI 与安慰剂的显着差异证实了 Givinostat 减缓了 BMD 患者肌肉退化。

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SRP-9001基因疗法中,细胞中明显出现了微营养不良蛋白的“强健”表达

2021-05-29 admin Comments 0

该公司在一份新闻稿中宣布,Sarepta Therapeutics的研究性基因疗法SRP-9001在1个阶段的临床试验中对11名患有Duchenne肌肉营养不良(DMD)的男孩进行的肌肉活检显示了生物学功效的早期迹象 。

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又有两名患者在 DMD 基因治疗 SGT-001 的实体试验中给药

2021-05-28 admin Comments 0

在IGNITE DMD临床试验中,又有两名参与者接受了药物治疗,到目前为止,接受Solid Biosciences的研究性基因治疗SGT-001的杜兴肌营养不良(DMD)患者总数达到了八名。

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DMD男孩在基因疗法SGT-001中肌肉功能得到改善

2021-03-30 admin Comments 0

SGT-001高剂量输注三个月后进行的骨骼肌活检显示,微肌营养不良蛋白阳性肌纤维的广泛分布约为正常水平的10%。肌酸激酶水平平均持续下降约50%。6MWT测试中低剂量患者在同一年改善了37米,高剂量患者改善了49.7米。

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治疗DMD的基因编辑技术CRISPR 有望在今年开始临床试验

2021-03-30 admin Comments 0

治疗DMD的基因编辑技术CRISPR 有望在今年开始临床试验。迄今为止,Olson博士的团队使用CRISPR成功编辑了DMD患者细胞中的肌营养不良蛋白基因。

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FDA批准外显子45跳跃的DMD药物Amondys 45

2021-03-29 admin Comments 0

美国食品药品监督管理局(FDA)已有条件地批准了Sarepta Therapeutics批准的Amondys 45 作为适用于外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者的第一种治疗方法。

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DMD,BMD的遗传模式

2021-02-27 admin Comments 0

遗传的原理是母亲是XX染色体,父亲是XY染色体,所生女孩有50%概率是携带者,50%是正常女孩,但由于女孩是双XX染色体,仍能读取正常X染色体而生成抗肌肉萎缩蛋白。而男孩是否发病取决于X染色体来源于父亲还是母亲,所以所生男孩有50%概率发病。

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2020年DMD治疗重大事件

2021-01-30 admin Comments 0

2020年DMD,BMD重大的医疗事件都集中在正在开发的新型基因治疗形式 。我们在这里作出了简要总结。

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