公司官员表示， 参加研究-101测试的四名患有Duchenne肌营养不良症（DMD）的男孩的新九个月数据显示， Sarepta Therapeutics的微肌营养不良蛋白基因治疗结果仍然显示出“非常令人鼓舞”的结果。
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什么是基因检测？ 基因检测包括分析血液，组织或唾液样本中的细胞，寻找已知与特定疾病或病症相关的DNA中的特定突变。据信超过30种不同类型的肌营养不良症（MD）中的每一种都与独特的基因突变有关，但目前并不是所有这些突变都是已知的。
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该公司在一份新闻稿中宣布，美国食品和药物管理局已经取消了对1/2试验的临床控制，该试验评估了Sarepta Therapeutics的Duchenne肌营养不良症（DMD）的微肌营养不良蛋白 基因治疗候选 药物 。
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用于基因组编辑的CRISPR / Cas9（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）方法是一种强大的新医学技术，在生物医学研究中具有许多应用，包括治疗人类遗传疾病的潜力，例如Duchenne肌营养不良症（DMD）。CRISPR / Cas9允许研究人员通过去除，添加或更改DNA序列的部分来编辑基因组的部分。
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