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基因治疗在肌腱肌病动物模型中显示出持久的效果

2018-07-22 admin Comments 997

在之前的一项研究中, 西雅图华盛顿大学医学院的一组研究人员发现,基因疗法可以挽救患有这种疾病的狗的生命。现在,同一个团队跟踪了两只用腺相关病毒(AAV)基因治疗治疗4年的狗。他们评估了狗的步态,力量,呼吸,神经功能,肌肉病理学,AAV载体拷贝数(VCN)和转基因表达。

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在PPMD会议上强调的治疗Duchenne肌肉营养不良的4种方法

2018-07-22 admin Comments 849

关于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的四种不同方法正在进行的讨论 - 使用CRISPR / CAS9 修复或替换肌营养不良蛋白,控制炎症,改善肌肉力学和编辑功能失调的基因- 是最近2018年家长会议的一个亮点 项目肌肉萎缩症(PPMD)会议 在亚利桑那州斯科茨代尔举行。

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美国“尝试权”法律与赞美和批评相结合

2018-07-22 admin Comments 20

随着特朗普总统在白宫仪式上签署了最近通过的试图立法成为法律的权利,印第安纳波利斯的乔丹麦克林试图两次拥抱他。

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微抗肌萎缩蛋白基因治疗在1/2期试验中显示出有希望的中期结果

2018-06-22 admin Comments 1168

根据1/2期临床试验的初步结果,微抗肌萎缩蛋白基因治疗强有力地诱导产生较短但功能性的肌营养不良蛋白,并减少杜氏肌营养不良症(DMD)患者的肌肉损伤。

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