遗传的原理是母亲是XX染色体，父亲是XY染色体，所生女孩有50%概率是携带者，50%是正常女孩，但由于女孩是双XX染色体，仍能读取正常X染色体而生成抗肌肉萎缩蛋白。而男孩是否发病取决于X染色体来源于父亲还是母亲，所以所生男孩有50%概率发病。
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根据一项第二阶段试验的结果，研究性基因疗法 SRP-9001安全地导致了患有杜兴氏肌营养不良（DMD）的男孩产生了功能形式的肌营养不良蛋白，并改善了他们的运动能力。
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近几年，通过新的药理学和基因疗法给治疗这种疾病带来希望。治疗方法主要有：抗纤维化疗法,抗炎治疗,心功能,细胞疗法,显子跳过,基因校正,线粒体,蛋白质替代,停止密码子。
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BMD，DMD患者的预期寿命 肌营养不良症是指一组遗传性的肌肉萎缩性疾病。所有的肌营养不良症都会导致肌无力，但是在不同类型的肌营养不良症中，预期寿命可能会大不相同。虽然有些情况可能较轻且进展缓慢，但其他情况可能会导致严重的肌肉无力和残疾。一些患有肌营养不良症的人的预期寿命可能会降低，而另一些人的寿命却正常。
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据《芝加哥论坛报》报道，该公司计划将这种药物的价格定在美国定价为每年89,000美元，比加拿大人每年为同种药物支付的价格高出88,000美元。但是，与其他涉及价格欺诈的案件一样，该公司继续捍卫价格，称保险公司将承担大部分价格。
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首批BMD患者参加了EPM-01的1期试验。EPM-01是正在进行中的临床试验，它不是一种治疗方法, 但希望这种药物可以减缓BMD患者病情的进展.EPM-01的招募对象为16至59岁的患者，计划招募20人。
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