SGT-001的设计目的是提供一种携带蛋白质微营养不良蛋白说明的基因，该蛋白是杜氏病患者中缺失的一种较短但功能性的营养不良蛋白。传递载体是一种修饰的无害腺相关病毒（AAV），专门针对肌肉细胞。
IGNITE DMD（NCT03368742）是一项1/2期临床试验，由Solid Biosciences评估了SGT-100在4至17岁DMD男孩中的安全性和初步疗效。血流，然后被跟踪大约五年。
目前正在美国四个地点招募的参与者包括可以走路的孩子以及在没有帮助的情况下不能走路10米的青少年。
主要结果包括安全性评估，以及通过肌肉活检测定的微肌营养不良蛋白产量（表达）的变化。功能测试也在进行中，包括肺功能评估，6分钟步行测试-6MWT（指在6分钟内步行的距离）和运动能力的北星动态评估（NSAA）。
2021年3月16日，Solid Biosciences发布报告，报告显示：
SGT-001高剂量输注三个月后进行的骨骼肌活检显示，微肌营养不良蛋白阳性肌纤维的广泛分布约为正常水平的10％。肌酸激酶水平（肌肉损伤的标志）平均持续下降约50％。6MWT测试中低剂量患者在同一年改善了37米，高剂量患者改善了49.7米，两组均超过了30米的公认的最小临床重要差异。
因发生两起安全事件，美国食品药品监督管理局（FDA）曾经暂停Solid公司的试验，之后Solid公司改了试验方案，疗法的生产工艺并提供了更多数据。
