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治疗DMD的基因编辑技术CRISPR 有望在今年开始临床试验

2021-03-30 admin Comments0

什么是CRISPR技术?

描述CRISPR基因编辑的最好方法是,其功能类似于DNA的拼写检查器。您可以对它进行编程,以找到生活书中所有拼写错误的单词,然后将其定向到那里并纠正错字。

使用Cas9蛋白“切割” DNA的特定部分,CRISPR可以使发生故障的基因失效或插入新基因以恢复功能。CRISPR技术的先驱在2020年获得了诺贝尔化学奖。

CRISPR是“规则间隔的短回文重复序列的簇” –本质上是DNA的结构单元,由间隔物分隔,间隔物是重复序列之间的DNA片段。通过注入包含CRISPR成分的病毒,将Cas9定向到要编辑的基因的特定区域。编辑了突变的基因后,肌营养不良蛋白基因的表达即可恢复。

UT Southwestern科学家团队在动物和人类细胞中试验成功

UT西南大学哈蒙再生科学与医学中心的研究人员正在努力开发一种疗法,以治疗引起该疾病的原因-肌营养不良蛋白基因的突变。在2018年的一项研究中,发现编辑DMD动物中的肌营养不良蛋白基因可在短短八周内将心脏功能改善约80%。

迄今为止,Olson博士的团队使用CRISPR成功编辑了DMD患者细胞中的肌营养不良蛋白基因。下一步是临床试验,希望它将为DMD出生的患者提供有效的治疗方法并最终治愈。

特里可能成为美国首位接受CRISPR治疗的患者

非营利组织“治愈罕见疾病”于2017年创立,旨在帮助科学家为罕见疾病患者开发个性化疗法,主要针对DMD患者。该组织的创始人Rich Horgan的弟弟Terry是DMD患者,为了帮助Terry这样的患者,治愈罕见疾病已与尝试使用CRISPR / Cas 9基因编辑工具纠正这些遗传缺陷的科学家合作。Terry可能成为美国首位接受CRISPR治疗的患者。除Terry外,其他三名患者目前也正在接受这种定制疗法。

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