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辉瑞公司针对Duchenne的基因疗法的第3阶段试验开始给药

2021-01-15 admin Comments0

辉瑞公司针对Duchenne的基因疗法的第3阶段试验开始给药

第一男孩已给药在3期试验测试辉瑞的基因治疗, PF-06939926,在治疗 杜兴氏肌营养不良(DMD)。

“我们的关键试验的启动,这是第一个开始招募合格受试者的3期DMD基因治疗计划,对于社区来说是一个重要的里程碑,因为目前尚无针对所有DDM遗传形式的已批准的疾病缓解疗法,辉瑞全球产品开发部首席开发官布伦达·库珀斯通(Brenda Cooperstone)医师在新闻稿中表示。

这项名为CIFFREO(NCT04281485)的试验将评估多达99名4至7岁能够独立行走的DMD男孩的安全性和有效性。该试验已在意大利,以色列和西班牙的部分地区开始招募;可在此处获取信息。计划参加15个国家/地区的55个站点。

这项研究的主要终点或主要目标是治疗后一年的北极星动态评估(NSAA)得分的变化。NSAA是一项17项运动功能测验,是儿童DMD严重程度的标准量度。

在研究的第一年,将患者随机分配为PF-06939926的单次静脉(IV)输注或安慰剂输注。这些组在第二年开始转换,现在接受单次安慰剂输注,最初接受安慰剂的组现在接受基因治疗。在研究开始时,将近三分之二的男孩将被随机分配到基因治疗。

符合条件的患者 在入组前至少需要接受糖皮质激素的每日治疗-泼尼松,泼尼松龙或Emflaza (deflazacort) -至少三个月。在试验的头两年,他们将继续使用这些日常疗法。

在用PF-06939926治疗后,将继续监测参与者五年。

“我们相信,如果我们的基因疗法候选药物在第3期获得成功并获得批准,则有可能显着改善DMD疾病进展的轨迹,并且我们正在与全球监管机构合作,在其他国家尽快启动该计划。”库珀斯通说。

实验性基因疗法使用一种经过修饰且无害的腺相关病毒作为载体(AAV9),将DMD基因的短而有功能的副本(该疾病的核心缺陷基因)插入患者的肌肉细胞。细胞阅读该治疗基因上携带的说明,以产生“微型肌营养不良蛋白”,这是必需的肌营养不良蛋白蛋白质的精简但完全有效的版本。

直接将一剂PF-06939926直接给药到血液中,有望减慢或停止DMD的肌肉消瘦特征。

美国食品和药物管理局(FDA)最近在一项正在进行的1b期临床试验(NCT03362502)中,根据积极结果授予PF-06939926快速跟踪状态,例如在肌肉组织中持续生成小肌营养不良蛋白,以及运动功能得到改善。 DMD的男孩和男人。该名称有助于加快临床开发,监管审查和批准具有可能解决严重疾病的疗法的批准。

FDA还授予该疗法罕见的儿科疾病称号,并与欧洲同行(欧洲药品管理局)一起授予孤儿药地位。这些名称为罕见病的潜在治疗方法带来了更多的开发和市场激励。

西班牙杜兴大学父母项目主席西尔维亚·阿维拉(Silvia Avila)说:“这项研究对这个社区而言是重要的一步,它使我们充满希望,希望有一天有可能为患有这种破坏性疾病的男孩提供治疗选择。 ”

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