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srp-5051

2020-12-15 admin Comments0

SRP-5051是一种由RNA靶向治疗的实验药物,由Sarepta Therapeutics开发,用于治疗容易发生外显子51跳跃的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者。

SRP-5051如何工作?

SRP-5051使用由Sarepta开发的专有化学平台,Sarepta是一种特殊类型的寡核苷酸,称为肽二氨基氨基甲酸吗啉代寡聚物(PPMO)。该人工分子包含类似于DNA的部分和小的专有肽。肽部分可以穿透细胞以将PMO骨架带入细胞。一旦到达那里,寡聚物部分就与肌营养不良蛋白的mRNA特异性结合,并帮助蛋白质制造机器跳过外显子51。这有望导致产生稍小的但仍具有功能的肌营养不良蛋白。

SRP-5051在临床试验中

一项分为两部分的2期临床试验(NCT04004065)招募24名7至21岁的DMD患者(在佛罗里达州和乔治亚州的一个地点),以评估多剂量SRP-5051的安全性和耐受性。在第一部分中,患者将在三个月内每月接受四种递增剂量的SRP-5051中的一种。确定最大安全剂量后,所有剂量都将过渡到研究的第二部分,即剂量扩展。患者将在六个月内每月注入SRP-5051。不良事件将记录在每个阶段。

结果表明,SRP-5051在较低剂量,较低频率下可能比Exondys 51更有效,并且支持在试验中以及在持续发展中研究更大剂量的SRP-5051。

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