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PF-06939926基因疗法简报

2020-08-04 admin Comments0

PF-06939926是一种基因治疗方法,该治疗方法的目标是将抗萎缩蛋白成功地引入到肌肉细胞中。由于抗萎缩蛋白的基因(DMD基因)太大,无法容纳在载体AAV9中,因此,开发了一种迷你基因,它可以产生抗萎缩蛋白。这种蛋白质类似润滑剂的功能,可以有效地防止肌肉细胞死亡。

2018123日,辉瑞公司开始使用PF-06939926基因疗法治疗DMD患者。

2019628日,辉瑞公司发布1b期临床试验报告,报告显示患者服药两个月后,在男孩的肌纤维中发现了抗萎缩蛋白。NorthStar动态评估得分(评估运动功能的得分)提高了4.5 分。6DMD男孩出现了不良事件,但得到控制。

2020224日,辉瑞公司3期临床招募,计划招募99DMD患者。这项研究将评估PF-06939926基因疗法对的疗效和安全性。

 

2020515日,辉瑞公司(Pfizer宣布了有关PF-06939926的更新的1b期临床数据。来自9612岁的杜兴氏医院的男童的初步数据表明,在输液期间,PF-06939926的静脉给药耐受性良好,即使考虑到那些更严重的不良事件,其疗效和可控的安全性也令人鼓舞。

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