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SRP-9001基因疗法简报

2020-08-02 admin Comments0

SRP-9001是一种研究性的基因替代疗法,旨在向肌肉细胞中传递基因,以产生抗萎缩蛋白。治疗结果显示DMD患者的运动能力显著提高,CK值显著下降。

 

201796日,Jerry MendellPPMD网络研讨会中讨论他即将进行的基因疗法试验,包括试验设计,纳入/排除标准和时间表。

 

20171215日,Sarepta首次发布SRP-9001临床招募。

 

201814日,Jerry Mendell在美国全国儿童医院对4DMD男孩使用SRP-9001治疗。

 

20186月,Jerry MendellPPMD 2018年会上发表演讲,介绍临床试验结果,结果显示治疗男孩的运动能力显著提高,CK值显著下降。


20181222日,41DMD参与SRP-9001二阶段治疗。

 

20193月,Sarepta发布了9个月治疗期报告,报告显示基因疗法使肌肉中的抗萎缩蛋白表达增加了81.2%,同时男孩的运动能力表现得到了明显改善,并且没有不良反应的迹象。

 

201912月,Sarepta宣布了许可协议,授予罗氏公司在美国以外地区启动SRP-9001并将其商业化的独家权利。

 

2020年6月15日,Sarepta发布了一年治疗期报告,宣布了4个接受SRP-9001 DMD男孩的安全性和持久性。这些数据已在JAMA Neurology中发表。

 

2020724日,Sarepta Therapeutics被美国FDA  授予SRP-9001快速通道

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