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美国FDA提前批准了Sarepta的DMD基因疗法

2019-12-31 admin Comments0

路透社12月12日(美国路透社)-美国食品药物管理局周四批准了Sarepta Therapeutics Inc的SRPT.O基因疗法用于杜兴氏肌营养不良症(DMD)的早期批准

DMD是一种罕见的遗传性疾病,主要阻碍男性的肌肉运动,每3500至5,000名男性中就有一名受到影响。

它通常会在年轻时对心脏造成威胁生命的损害,并随着时间的流逝导致死亡。

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