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什么是CRISPR基因编辑?

2018-08-06 admin Comments1492

CRISPR / Cas9有什么作用?

CRISPR / Cas9是一种在细菌中发现并参与免疫防御的系统。细菌使用CRISPR / Cas9来切割可能会杀死它们的入侵细菌病毒的DNA。

今天,我们已经将这种分子机制用于完全不同的目的 - 改变生物体DNA代码中的任何选定字母。

我们可能想要纠正在复制时遗传或悄悄进入我们DNA的疾病导致的错误。或者,在某些情况下,我们可能希望增强作物,牲畜或人类的遗传密码

那么我们只是将不需要的基因剪掉并用一个好基因替换掉吗?

我们首先必须记住,动物和植物由数百万个细胞组成,每个细胞含有相同的DNA。没有必要编辑一个单元格:我们必须在每个单元格中编辑相同的基因。我们必须剔除数百万个基因并粘贴数百万个新基因。

并非所有细胞都容易进入 - 我们怎样才能到达埋藏在骨骼中或大脑深处的细胞?

更好的方法是从一开始就开始编辑基因组,而只有一个细胞 - 一个非常早期的胚胎。

所以,我们所需要的只是一个巨大的显微镜和一把小剪刀。这基本上就是我们使用的。

Cas9是在细菌中进化的破坏病毒的“剪刀”的技术名称。该名称的CRISPR部分来自重复的DNA序列,它是复杂系统的一部分,告诉剪刀切割哪部分DNA。

查找,剪切然后粘贴

为了定位我们的Cas9剪刀,我们将它们链接到一个人工指南,将它们引导到匹配的DNA片段。

我们给剪刀一份我们所追求的DNA,这样他们就知道要去哪里了。 

请记住,DNA有两条链,一条链与另一条链相配。我们制作了一个代码指南,该代码只与我们30亿个碱基对长基因组中的一部分排成一行 - 就像一个“谷歌”搜索。我们的指南真正有可能梳理大量的遗传物质,找到它完全匹配的一个部分。然后我们的“剪刀”可以在正确的位置切割。

一旦Cas9剪刀将DNA切割到我们想要的位置,细胞将尝试使用它可以找到的任何可用DNA来修复断裂。因此,我们还注入了我们想要插入的新基因。

您可以使用显微镜和细针将CRISPR / Cas9与导向器和供体DNA(新基因)一起注射。或者,你可以用电流在细胞上打孔,让这些东西漂浮在里面,用枪把它们用卡住的小子弹射出,或者将它们封装在与细胞膜融合的脂肪泡中并释放其内容物。

但新基因如何找到适合自己的地方?想象一下,你想要放入最后一块有30亿块拼图的拼图游戏,它就在一个牢房里面,里面装满了像百香果一样的咕咕声。

你要做的是制作一个正确形状的拼图,并将其注入西番莲果。然后它只是一个摇摇晃晃的情况,直到最终这件作品找到了拼图的正确部分并插入到它适合的唯一位置。

你不需要能够通过显微镜观察我们基因组中的DNA - 它太小了。而且你也不必摇晃 - 随机扩散(称为布朗运动)将始终将拼图块传递到它最终适合的位置。

首先,指南将摇晃并找到剪刀剪切的正确位置,然后新的供体DNA将类似地排列在适合的位置,并将通过天然DNA修复机制永久性地缝合到DNA链中。

然而,最近,已经创建了甚至不需要切割DNA的新的CRISPR编辑系统。在这种情况下,CRIPSR / Cas和引导系统可以将酶传递给特定基因并改变它,可能将A改为G或C改为T,而不是将任何东西切掉或放入任何东西。

我们用CRISPR / Cas9做什么?


大多数实验使用小鼠胚胎或在培养皿中生长的细胞在人造液体中设计成像血液一样。其他研究人员正在修改干细胞,然后将其重新注入患者体内以重新填充受损器官。

世界上只有少数几个实验室正在使用早期人类胚胎。这项研究受到高度监管和仔细观察。其他人则研究植物细胞,因为整株植物可以从少数细胞中生长出来。

随着我们了解更多,我们可以用CRISPR / Cas9做的范围将会有所改善。我们可以做很多事情,但每个生物体和每个细胞都是不同的。更重要的是,身体中的一切都是相互联系的,所以我们必须考虑意想不到的副作用,并考虑改变基因的伦理。最重要的是,作为一个社会,我们应该讨论并同意我们希望实现的目标。

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