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美国FDA提前批准了Sarepta的DMD基因疗法

1 month, 3 weeks ago admin 0 comments

美国食品和药物管理局周四批准了Sarepta Therapeutics Inc用于杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法的早期批准。

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Sarepta报告显示,在1/2期研究中,DMD基因治疗在9个月时显示出“非常令人鼓舞”的结果

10 months, 3 weeks ago admin 1759 comments

公司官员表示, 参加研究-101测试的四名患有Duchenne肌营养不良症(DMD)的男孩的新九个月数据显示, Sarepta Therapeutics的微肌营养不良蛋白基因治疗结果仍然显示出“非常令人鼓舞”的结果。

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肌营养不良症的基因检测

1 year, 4 months ago admin 1355 comments

什么是基因检测? 基因检测包括分析血液,组织或唾液样本中的细胞,寻找已知与特定疾病或病症相关的DNA中的特定突变。据信超过30种不同类型的肌营养不良症(MD)中的每一种都与独特的基因突变有关,但目前并不是所有这些突变都是已知的。

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美国食药局解除Sarepta的DMD基因疗法的1/2期临床控制

1 year, 5 months ago admin 1446 comments

该公司在一份新闻稿中宣布,美国食品和药物管理局已经取消了对1/2试验的临床控制,该试验评估了Sarepta Therapeutics的Duchenne肌营养不良症(DMD)的微肌营养不良蛋白 基因治疗候选 药物 。

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CRISPR / Cas9治疗DMD肌营养不良症

1 year, 6 months ago admin 1459 comments

 用于基因组编辑的CRISPR / Cas9(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)方法是一种强大的新医学技术,在生物医学研究中具有许多应用,包括治疗人类遗传疾病的潜力,例如Duchenne肌营养不良症(DMD)。CRISPR / Cas9允许研究人员通过去除,添加或更改DNA序列的部分来编辑基因组的部分。

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