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试验中EDG-5506 减少早期 BMD患者 肌肉损伤

2022-04-23 admin Comments 0

来自 1b 期临床试验的一线数据显示,实验性口服疗法 EDG-5506 通常是安全的,并导致贝克尔肌营养不良症( BMD )男性肌肉损伤生物标志物水平的快速和显着降低。

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辉瑞报告一名DMD 基因治疗试验参与者死亡

2021-12-23 admin Comments 0

辉瑞报告一名DMD 基因治疗试验参与者死亡 一名患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的年轻人已经死亡,他正在参与辉瑞公司的 1B 期开放标签临床试验,评估其基因治疗候选药物 PF-06939926。

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辉瑞新冠口服药将重症风险减少89%

2021-11-05 admin Comments 0

美国辉瑞药厂公布,新研发新冠病毒口服药物的二、三期临床试验中期分析结果,发现成年患者在出现病征后3至5日内服药,重症住院或死亡机会率可以降低89%。

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FDA 授予 Edgewise 用于 BMD 的 EDG-5506 的快速通道状态

2021-08-18 admin Comments 0

美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予EDG-5506快速通道地位,EDG-5506是 Edgewise Therapeutics 的贝克尔肌营养不良症 (BMD)研究性口服疗法。

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Talfarmaco公布Givinostat治疗贝克肌营养不良症患者的第2期试验数据

2021-06-26 admin Comments 0

Givinostat 2 期试验数据显示整个大腿肌肉和股四头肌的 MRI 与安慰剂的显着差异证实了 Givinostat 减缓了 BMD 患者肌肉退化。

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SRP-9001基因疗法中,细胞中明显出现了微营养不良蛋白的“强健”表达

2021-05-29 admin Comments 0

该公司在一份新闻稿中宣布,Sarepta Therapeutics的研究性基因疗法SRP-9001在1个阶段的临床试验中对11名患有Duchenne肌肉营养不良(DMD)的男孩进行的肌肉活检显示了生物学功效的早期迹象 。

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又有两名患者在 DMD 基因治疗 SGT-001 的实体试验中给药

2021-05-28 admin Comments 0

在IGNITE DMD临床试验中,又有两名参与者接受了药物治疗,到目前为止,接受Solid Biosciences的研究性基因治疗SGT-001的杜兴肌营养不良(DMD)患者总数达到了八名。

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DMD男孩在基因疗法SGT-001中肌肉功能得到改善

2021-03-30 admin Comments 0

SGT-001高剂量输注三个月后进行的骨骼肌活检显示,微肌营养不良蛋白阳性肌纤维的广泛分布约为正常水平的10%。肌酸激酶水平平均持续下降约50%。6MWT测试中低剂量患者在同一年改善了37米,高剂量患者改善了49.7米。

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治疗DMD的基因编辑技术CRISPR 有望在今年开始临床试验

2021-03-30 admin Comments 0

治疗DMD的基因编辑技术CRISPR 有望在今年开始临床试验。迄今为止,Olson博士的团队使用CRISPR成功编辑了DMD患者细胞中的肌营养不良蛋白基因。

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FDA批准外显子45跳跃的DMD药物Amondys 45

2021-03-29 admin Comments 0

美国食品药品监督管理局(FDA)已有条件地批准了Sarepta Therapeutics批准的Amondys 45 作为适用于外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者的第一种治疗方法。

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