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BMD,DMD患者的预期寿命

2020-09-29 admin Comments 0

BMD,DMD患者的预期寿命        肌营养不良症是指一组遗传性的肌肉萎缩性疾病。所有的肌营养不良症都会导致肌无力,但是在不同类型的肌营养不良症中,预期寿命可能会大不相同。虽然有些情况可能较轻且进展缓慢,但其他情况可能会导致严重的肌肉无力和残疾。一些患有肌营养不良症的人的预期寿命可能会降低,而另一些人的寿命却正常。

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地夫特价格相差88000美元惹争议?

2020-09-29 admin Comments 0

据《芝加哥论坛报》报道,该公司计划将这种药物的价格定在美国定价为每年89,000美元,比加拿大人每年为同种药物支付的价格高出88,000美元。但是,与其他涉及价格欺诈的案件一样,该公司继续捍卫价格,称保险公司将承担大部分价格。

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首批BMD患者参加了EPM-01的一期试验

2020-08-25 admin Comments 0

首批BMD患者参加了EPM-01的1期试验。EPM-01是正在进行中的临床试验,它不是一种治疗方法, 但希望这种药物可以减缓BMD患者病情的进展.EPM-01的招募对象为16至59岁的患者,计划招募20人。

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PF-06939926基因疗法简报

2020-08-04 admin Comments 0

PF-06939926是一种基因治疗方法,该治疗方法的目标是将抗萎缩蛋白成功地引入到肌肉细胞中。由于抗萎缩蛋白的基因(DMD基因)太大,无法容纳在载体AAV9中,因此,开发了一种迷你基因,它可以产生抗萎缩蛋白。这种蛋白质类似润滑剂的功能,可以有效地防止肌肉细胞死亡。

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SRP-9001基因疗法简报

2020-08-02 admin Comments 0

SRP-9001是一种研究性的基因替代疗法,旨在向肌肉细胞中传递基因,以产生抗萎缩蛋白。治疗结果显示DMD患者的运动能力显著提高,CK值显著下降。

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