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EDG-5506 在BMD 1 期试验中展示出积极的治疗效果

2023-09-08 admin Comments 0

经过一年的实验性口服疗法EDG-5506治疗后,在一项第1期研究中,大多数患有贝克尔肌肉萎缩症(BMD)的男性表现出稳定或改善的运动功能 - 与该疾病自然病程形成鲜明对比,该病的运动功能会随时间恶化。

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首例CRISPR 疗法DMD患者于本周去世

2022-10-15 admin Comments 0

 治愈罕见疾病Cure Rare Disease (CRD) 宣布,Cure Rare Disease 创始人兼首席执行官 Rich Horgan 的兄弟 Terry Horgan 于本周去世。Terry 正在参与一种新型 CRISPR 疗法的 CRD-TMH-001 临床试验。目前,没有关于他去世原因的进一步细节。

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FDA批准基因编辑治疗DMD的首次人体用药

2022-08-13 admin Comments 0

    美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Cure Rare Disease (CRD) 研究性基因编辑治疗 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的首次人体用药。马萨诸塞大学医学院将很快对一名患者进行名为 CRD-TMH-001 的治疗。

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试验中EDG-5506 减少早期 BMD患者 肌肉损伤

2022-04-23 admin Comments 0

来自 1b 期临床试验的一线数据显示,实验性口服疗法 EDG-5506 通常是安全的,并导致贝克尔肌营养不良症( BMD )男性肌肉损伤生物标志物水平的快速和显着降低。

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辉瑞报告一名DMD 基因治疗试验参与者死亡

2021-12-23 admin Comments 0

辉瑞报告一名DMD 基因治疗试验参与者死亡 一名患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的年轻人已经死亡,他正在参与辉瑞公司的 1B 期开放标签临床试验,评估其基因治疗候选药物 PF-06939926。

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辉瑞新冠口服药将重症风险减少89%

2021-11-05 admin Comments 0

美国辉瑞药厂公布,新研发新冠病毒口服药物的二、三期临床试验中期分析结果,发现成年患者在出现病征后3至5日内服药,重症住院或死亡机会率可以降低89%。

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FDA 授予 Edgewise 用于 BMD 的 EDG-5506 的快速通道状态

2021-08-18 admin Comments 0

美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予EDG-5506快速通道地位,EDG-5506是 Edgewise Therapeutics 的贝克尔肌营养不良症 (BMD)研究性口服疗法。

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Talfarmaco公布Givinostat治疗贝克肌营养不良症患者的第2期试验数据

2021-06-26 admin Comments 0

Givinostat 2 期试验数据显示整个大腿肌肉和股四头肌的 MRI 与安慰剂的显着差异证实了 Givinostat 减缓了 BMD 患者肌肉退化。

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SRP-9001基因疗法中,细胞中明显出现了微营养不良蛋白的“强健”表达

2021-05-29 admin Comments 0

该公司在一份新闻稿中宣布,Sarepta Therapeutics的研究性基因疗法SRP-9001在1个阶段的临床试验中对11名患有Duchenne肌肉营养不良(DMD)的男孩进行的肌肉活检显示了生物学功效的早期迹象 。

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又有两名患者在 DMD 基因治疗 SGT-001 的实体试验中给药

2021-05-28 admin Comments 0

在IGNITE DMD临床试验中,又有两名参与者接受了药物治疗,到目前为止,接受Solid Biosciences的研究性基因治疗SGT-001的杜兴肌营养不良(DMD)患者总数达到了八名。

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