Elevidys 一年后：改变杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的治疗格局

Elevidys 基因疗法已被批准用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，为患者带来了新的希望和更好的生活质量。Hiram Secrist 是首位在临床试验之外接受 Elevidys 治疗的 DMD 患者，并在治疗一年后显示出显著的改善。

首批BMD患者参加了EPM-01的一期试验

首批BMD患者参加了EPM-01的1期试验。EPM-01是正在进行中的临床试验，它不是一种治疗方法, 但希望这种药物可以减缓BMD患者病情的进展.EPM-01的招募对象为16至59岁的患者，计划招募20人。

PF-06939926是一种基因治疗方法，该治疗方法的目标是将抗萎缩蛋白成功地引入到肌肉细胞中。由于抗萎缩蛋白的基因（DMD基因）太大，无法容纳在载体AAV9中，因此，开发了一种迷你基因，它可以产生抗萎缩蛋白。这种蛋白质类似润滑剂的功能，可以有效地防止肌肉细胞死亡。

SRP-9001是一种研究性的基因替代疗法，旨在向肌肉细胞中传递基因，以产生抗萎缩蛋白。治疗结果显示DMD患者的运动能力显著提高，CK值显著下降。

美国食品药品监督管理局（FDA）已将Epirium Bio的EB 002（（+）- epicatechin）药物指定为孤儿药，以治疗Duchenne和Becker肌营养不良。