美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予EDG-5506快速通道地位，EDG-5506是 Edgewise Therapeutics 的贝克尔肌营养不良症 (BMD)研究性口服疗法。
EDG-5506 旨在保护肌肉细胞免受日常使用造成的损害。通过这样做，该疗法旨在随着时间的推移保持肌肉功能。
据 Edgewise 称，研究性疗法可能使广泛的罕见神经肌肉疾病患者受益，因为它既可以作为单一疗法使用，也可以与其他可用疗法结合使用。
FDA 将 EDG-5506 纳入 BMD 快速通道的决定是基于临床前数据，其中 EDG-5506 在动物模型中显示出前景，以及正在进行的 1 期临床试验 ( NCT04585464 ) 的数据。
该试验由该公司赞助，正在评估 EDG-5506 的安全性和耐受性，首先在健康志愿者中进行，然后在 BMD 患者中进行。参与者被给予一剂或多剂研究药物，有或没有食物，并监测安全结果并评估药代动力学（化合物如何进入、通过和离开身体）。
该临床试验正在德克萨斯州圣安东尼奥的一个研究地点积极招募多达 152 名年龄在 18 至 55 岁之间的成年人。据 Edgewise 称，预计今年晚些时候会有结果。
