在 美国食品和药物管理局 （FDA）已经在1/2期试验测试解除其临床持有 SGT-001，抗肌萎缩蛋白基因疗法旨在治疗假肥大型肌营养不良症（DMD）。
美国食品和药物管理局在其信函中表示，治疗开发商Solid Biosciences已经解决了导致临床治疗的所有关注问题，该问题发布于3月份，该公司报告称，首次接受试验的患者因为不良而住院治疗。突发事件。
这些包括血小板和红细胞计数的减少，以及肾脏的短暂问题。患者还表现出补体系统的激活，补体系统是免疫系统的一部分。
他对标准治疗做出了回应，包括用类固醇改良治疗和用补体抑制剂Soliris（eculizumab）短期治疗。公司新闻稿报道，在此期间，他保持稳定并且“通常无症状” - 被列为严重不良事件 - 所有这些都被“完全解决” 。
这项名为IGNITE DMD（NCT03368742）的试验现在将恢复在佛罗里达州的一个地点招募患者。
Solid Biosciences的创始人兼首席执行官Ilan Ganot在发布会上说：“我们相信SGT-001有可能为患有DMD的患者带来显着的益处，无论他们的年龄或疾病阶段如何。”
“我们很高兴能够为FDA提供全面的反应，从而取消临床控制，因此我们可以继续开发这种重要的潜在治疗方法，”他补充说。
作为解除临床保留的一部分，Solid改变了研究的设计，现在在给予SGT-001后的第一周静脉内（直接给血液）给予糖皮质激素。将密切监测患者，特别注意补体激活。
修订后的方案还包括在观察到补体激活的情况下用Soliris治疗。
IGNITE DMD将在佛罗里达大学测试SGT-001在4至17岁的非卧床和非动态Duchenne患者中的安全性，耐受性和有效性。
通过活组织检查评估，治疗后12个月，通过肌肉中微抗肌萎缩蛋白水平的变化来测量有效性。
该方案包括在治疗后45天通过肌肉活检可能对SGT-001的功效进行中间评估。
该公司现在预计将在2019年下半年发布首批业绩。
SGT-001是DMD 基因的合成版本， 可产生肌营养不良蛋白，这是一种在心肌和骨骼肌中发现并负责运动的蛋白质。
使用腺相关病毒（AAV）系统，该疗法旨在向细胞提供称为微抗肌萎缩蛋白的健康和合成形式的肌营养不良蛋白，以克服其肌营养不良蛋白肌肉的不足产生。
佛罗里达州鲍威尔大学基因治疗中心主任Barry Byrne博士说：“基因治疗有可能大大改变DMD的病程，并可能为那些患有这种破坏性疾病的人提供长期益处。”
“在对患者的临床和实验室数据进行全面分析后，我确信该事件易于监控且医学上易于管理。我们的患者很快恢复了正常活动并计划进行研究评估，“Byrne说。“我们期待继续进行IGNITE DMD研究，并为其他儿童和青少年提供这种有前途的研究治疗。”
