随着特朗普总统在白宫仪式上签署了最近通过的试图立法成为法律的权利，印第安纳波利斯的乔丹麦克林试图两次拥抱他。
第三次，9岁的乔丹终于得到了他想要的拥抱 - 以及额头上的一个吻。5月30日那一刻的视频 在网上被观看了数万次。
“这真是令人难以置信，”乔丹的妈妈Laura McLinn 在接受印第安纳州电话采访时告诉BioNews Services-- 该网站的出版商。“这不像是在华盛顿对我们来说是新事物。仅在过去的几年里，乔丹和我已经去过DC 20多次。但是与总统一起在一个忙着努力实现这一目标的人们中间就是另一回事。总统是如此善良，善良和富有同情心。“
约旦患有Duchenne肌营养不良症（DMD），一种退行性神经肌肉疾病。他是印第安纳州尝试权利的灵感来源，并在当时的州长出现。在州立法机构一致通过后，迈克彭斯在2015年将该法案签署 为法律。
与麦克林一样，国家权利法（RTT）的通过 - 在40个州批准类似法律以及保守的戈德沃特研究所 和特朗普本人的坚定支持之后- 让一些罕见的疾病患者及其他人感到高兴。那些说危及生命或绝症的家庭让他们别无选择。
“我很高兴它通过了，因为任何与罕见癌症作斗争的人都会尝试生活，” 康涅狄格州米尔福德的Stifle癌症基金会的创始人Greta Stifel说，他是 一名神经内分泌癌症患者。“作为一种罕见癌症的生命，呼吸幸存者，我应该有权在没有任何政府控制或官僚主义的情况下尝试任何可用的东西。”
金水研究所总裁维克多·里奇斯补充说：“我们给患有绝症的美国人带来了新的希望。联邦法律现在保护死亡患者获得和使用尖端药物的权利，而不首先要求政府许可。“
但其他人担心新法律的影响，警告说它可能削弱美国食品和药物管理局（FDA）强制执行的现有保护措施。 美国食品和药物管理局表示，根据这些规定，自2009年以来，99.4％的患者申请调查或未经批准的治疗方案已被批准 - 大多数是在几天之内。
Angelman Biomarkers and Outcome Measures Alliance的主任Terry Jo Bichell 称总统的签字仪式是“宣传噱头”，实质内容不大。
“从理论上讲，我可以看出为什么试试权会吸引特朗普选民，但实际上并没有必要。美国食品药品管理局已经开展了一项计划，该计划几乎完全相同，称为Expanded Access，但它包括对患者的更多保护，“她在纳什维尔的一封电子邮件中说。“如果他们尝试不安全的药物，人们可能会受到伤害。”
Bichell补充说，因为患有Angelman综合征的儿童通常过着正常的生活，他们很可能不会受到RTT的保护 - 但在“富有同情心的使用”下，他们可能能够获得尚未获得FDA批准的治疗。
“有趣的是，大多数有Angelman的家庭最终都在等着看临床试验是否成功，”她说，“因为我们都非常担心在试图帮助他们的过程中伤害我们的孩子。”
参议院“权利尝试”的主要赞助商参议员罗恩·约翰逊在5月31日给FDA专员斯科特·戈特利布的一封信中承认，他的目标之一是“削弱FDA对人们生活的权力，而不是增加它”。
正如 报道彭博社，威斯康星州共和党说：“这项法律基本上是关于授权在患者与医生有可能挽救生命的药物的开发合作，并作出决定。它并不意味着授予FDA更多权力或使FDA能够编写新的指导，规则或法规，限制面临危及生命的疾病的个人获得治疗的能力。“
Gottlieb表达了对该立法的最初担忧，但此后他说该机构将支持该立法。
例如，囊性纤维化基金会表示，它对新法律“感到失望”。
CFF在5月31日的新闻发布会上表示，“对于那些寻求获得研究性治疗而不解决这些疗法的主要进入障碍的人来说，这会产生额外的和不适当的风险，例如有限的实验性治疗和制造商的担忧。”
它指出，法律允许患者在没有FDA通知的情况下接受未经批准的治疗长达一年; 取消了FDA关于剂量，给药途径，给药时间表和其他重要安全措施的咨询; 没有建立知情同意的标准; 并且禁止FDA停止接触实验性治疗，而不是将临床控制放在与该治疗相关的所有研究上。
“我们认识并分享围绕囊性纤维化开发新的有效治疗方法的紧迫感，并尽快将它们交到CF患者手中，”CFF总部位于马里兰州贝塞斯达市。“不幸的是，”试行权法“不会为CF药物开发管道中的未经批准的疗法提供更多途径。”
总部设在华盛顿的ALS协会致力于更好地治疗和治疗肌萎缩侧索硬化症，他们欢迎并表达对“尝试权”的保留意见。
该组织通过电子邮件向BioNews发送声明说：“ALS协会强烈支持让ALS患者尽快获得有希望的治疗方案的倡议，包括在FDA批准之前。” “诉讼权利是解决这一问题的一种方法的一个例子。”
但是，虽然导致“尝试权”的运动“有助于推动批准前进入国家对话”，但它表示，新法律“仍然需要打破所有阻碍更多人获得潜在治疗的真正障碍” “。
为此，ALS协会表示，它正在与其他患者倡导组织，制药公司，里根 - 乌达尔基金会和FDA合作，“加快开发和批准有前景的治疗方案，以便所有患者都可以使用。”
其他人表示没有意见，等着看事情如何发挥作用。
在全国组织罕见疾病 的伞形集团约270患者倡导团体（NORD），谴责了在2月6日的信的法案，是由37组，包括ALS，昌化林场获得核准的立法者弗里德共济失调研究联盟，白血病和淋巴瘤协会，肺纤维化基金会 和联合线粒体疾病基金会。
这封信警告该法案“可能会让患者暴露于那些希望从虚假希望中获利的坏人，从而伤害患者。”
但乔丹的母亲麦克林表示，她认为在“尝试权利”下甚至不可能。
“如果他们同意RTT，那么制药公司就没有经济利润，”她告诉我们。“在获得FDA批准之前，他们不得从药物上赚钱。不好的演员不花费数十亿美元来进入临床试验的第二阶段。“
根据诺德的说法，参议院版本后来成为法律的基础 - 而不是早期的众议院版本 - 提供了令人不安的缺乏保护。NORD在5月22日的一份声明中表示，具体而言，参议院版本（S.204）未能为知情同意制定标准，有更广泛的可能性，并且包含了非常弱的报告要求。
过去20年来，结节病患者Alesia ONeal毫不怀疑，“尝试权”对患者有益。
“我失去了一切，”单身的奥尼尔在加州卡尔斯巴德的一封电子邮件中说道。“更糟糕的是，医生无法为我提供足以有效减缓疾病进展的治疗方法。我要求一种尚未批准的特殊治疗方法并被拒绝。我生病了，最后我在床上待了10年。“
十年的高剂量吗啡引起了一些脑损伤，但50岁的奥尼尔说她最终“排毒”，现在消耗医用大麻“效果很好”。
纽约长岛结节病的总裁弗兰克里维拉也是RTT的坚定支持者，被拒绝参加五项临床试验，并因同情使用而被拒绝两次。
“我知道其他罕见疾病组织反对这项法案，因为他们认为这会给人们带来虚假的希望，”里维拉说，“我明白这一点，但我觉得他们低估了患者，医生和家属。即使他们做出匆忙的决定，也要由患有绝症的病人决定。如果治疗无法帮助我，我就不会用它。“
布鲁斯沃德是阿肯色州一名8岁男孩杜尚的父亲，他说，过去大多数从事DMD治疗的制药公司拒绝将此类治疗方法用于同情用途。
“我们将不得不等待，看看这些公司是否选择通过RTT提供他们的产品以及他们如何定价，”沃德通过电子邮件说。“在我们等待的同时，我希望我们能够将这一点作为一种额外的治疗工具，并将我们的政治立场和个人不满放在一边。”
